四月份4款1类新药获批：自主创新与源头突破

国家药监局2024年4月批准4款1类创新药，覆盖基因治疗、生物药和中药领域，体现了自主创新与源头突破的战略转型。

2025年4月，国家药品监督管理局共发布四款1类创新药物获批上市的信息，涵盖基因治疗、生物药和中药领域。相比3月（四款）数量持平，相比2024年4月（二款）环比增长了两款。

这些产品的获批不仅展现了我国医药创新能力的提升，也为相关疾病治疗带来了新突破。波哌达可基注射液是国内首个重组腺相关病毒（AAV）载体基因治疗产品，通过导入凝血因子IX基因，为中重度血友病B成年患者提供一次性治疗方案。卡匹色替片作为PI3K/AKT/mTOR通路抑制剂，针对特定基因突变的晚期乳腺癌患者，为患者提供了新的治疗选择。依若奇单抗注射液通过靶向IL-12/23的p40蛋白亚单位，抑制炎症因子释放，为中重度银屑病患者提供新选择。小儿牛黄退热贴膏是健民集团研发的中药创新药，采用体外培育牛黄组方和透皮吸收技术，为儿童风热证发热提供安全便捷的外用治疗方案。

基因治疗和生物药领域具有前沿性，波哌达可基注射液作为我国首个AAV基因药物，其技术路径与国际接轨，但尚未有同类产品在国内上市，短期内将主导血友病B治疗市场。卡匹色替片和依若奇单抗注射液分别对标国际已上市的乳腺癌靶向药物和银屑病生物药，但在国内属于首款针对特定适应症的产品，有望通过医保准入快速占据市场份额。小儿牛黄退热贴膏作为全国独家儿童外用中药贴剂，依托健民集团在儿科领域的渠道优势，或将改变儿童退热药物以口服和栓剂为主的竞争格局。

2025年4月的创新药集中获批，既反映了我国医药产业从跟随创新向源头创新的转变，也体现了多元化发展路径——既有对标国际前沿的生物技术突破，也有立足传统医学的现代化实践。这种多维度创新格局，为满足人民群众健康需求和推动产业升级提供了持续动力。想要解决当前创新同质化的困境，国内企业应差异化创新，长期投入前沿技术布局。政府可以制定政策红利加速转化。这些案例也提示企业应结合自身优势，在细分领域构建技术壁垒，同时积极利用政策支持缩短研发周期。

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