细胞和基因治疗药品如何归类？CDE新规落地，与818号令“双轨制”的关系与路径选择

2026年7月3日，国家药监局药品审评中心（CDE）发布了两份技术指导原则——《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》和《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》，自发布之日起施行。这是继2026年5月818号令与828号令正式施行后，细胞与基因治疗领域迎来的又一关键政策落地，为“双轨制”中的药品路径提供了明确的范围界定与归类依据。

一、新规核心：解决“身份认定”难题

细胞与基因治疗药品涵盖多种类别，不同类别之间的风险特征与控制要求差异显著。这两份指导原则的核心作用，是为这类产品界定“什么是药品”以及“属于哪一类药品”。

细胞治疗药品（CTMPs） 被定义为：采用人体细胞、组织或体液作为起始原材料，经体外操作生产，以细胞作为活性成分的药品。明确排除未经加工的移植用细胞、组织或器官，以及用于生殖技术的人工胚胎和生殖细胞。根据是否在体外进行过基因修饰，分为非基因修饰细胞治疗药品（如TIL、NK细胞）和体外基因修饰细胞治疗药品（如CAR-T、TCR-T、基因修饰的造血干细胞）。

基因治疗药品（GTMPs） 定义为：借助核酸（DNA/RNA）或通过病毒/非病毒载体导入外源基因序列，或使用作用于特定基因的核酸酶/蛋白酶，特异性改变人体基因序列或调控基因表达来发挥作用的药品。明确排除预防用疫苗和化学合成寡核苷酸药物。根据递送载体类型，分为非微生物载体类（如LNP递送的mRNA、核酸蛋白复合物）和微生物载体类（如病毒载体类、非病毒微生物载体类）。

二、与818号令“双轨制”的关系：互补与衔接

2026年5月，国务院818号令与828号令正式施行，构建了生物医学新技术的“双轨制”监管体系。CDE此次发布的两份指导原则，正是在药品路径（828号令体系）内的核心配套文件，其作用体现在三个层面：

1. 划清“药品”与“技术”的边界

818号令的技术路径，适用于个性化程度高、难以形成产品的生物医学新技术。而CDE新规明确了什么样的产品属于细胞/基因治疗药品，应当走药品注册路径。根据行业解读，对于“已经明显具备产品形态，能够进行标准化、规模化生产的药品、医疗器械均不纳入生物医学新技术临床转化应用审批范围”。两种路径的逻辑完全不同——药品路径要求产品可标准化、规模化生产；技术路径则强调个性化、难以产品化。企业在研发早期就应根据产品特性做出明确选择。

2. 为“双轨制”提供技术支撑

新规以“物质基础及活性成分”为主，综合考虑“生产工艺”“作用机制”进行类别判定，解决了细胞与基因治疗产品“是药还是术”的长期争议。清晰的分类标准为药品研发立项、技术路线选择提供了明确指引，也为监管部门之间避免重复/交叉监管提供了依据。

3. 指导边界产品归属

对于同时符合多种类别特点的复杂产品，指导原则给出了明确判定标准。例如，体外CAR-T细胞属于细胞治疗药品；而以in vivo CAR-T为代表的一类药品，活性成分主要为递送载体递送的核酸序列，则归属于基因治疗药品。新生抗原类药品的活性成分也存在多种形式——涉及细胞负载新生抗原肽的纳入非基因修饰细胞治疗药品；若活性成分为新生抗原核酸或由病毒载体递送，则归入基因治疗药品。

三、行业影响：路径选择更加清晰

随着818号令、828号令以及这两份指导原则的相继落地，细胞与基因治疗行业的合规框架已基本成型：

1．路径边界明确，企业选择有章可循：企业可根据产品是否具备标准化、规模化生产的特性，在研发早期就明确走“药品路径”还是“技术路径”，避免后期路径切换带来的高昂成本。

2．审评审批提速：CDE同步发布了《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》，将审评周期压缩至30个工作日，审批效率实现翻倍提升。

3．监管边界清晰：监管部门之间基于明确的审批范围界定避免重复/交叉监管。技术路径的转化应用还设有“多中心独立验证”的硬门槛——与临床研究发起机构无利益关联的多家三甲医疗机构独立开展验证，确保技术成熟、稳定、可重复。

四、结语：路径清晰，合规先行”

从818号令建立“双轨制”框架，到828号令完善药品路径法规基础，再到CDE两份归类指导原则明确“药品”的范围与分类，我国细胞与基因治疗领域的监管体系已逐步走向系统化、法治化。对于从事该领域的企业而言，当务之急是在研发早期就根据产品特性，在“药品路径”与“技术路径”之间做出明确选择，并按照相应法规要求建立合规体系——无论是IND申报所需的GMP体系，还是IIT备案所需的制备条件，合规都是通往临床与商业化的唯一通行证。

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