CDE发布儿童抗肿瘤药物研发鼓励点计划：优化儿童抗肿瘤药物研发路径

药审中心发布儿童抗肿瘤药物研发鼓励点计划，优化研发路径，解决儿童抗肿瘤药物研发难题。

2025年5月29日，国家药监局药品审评中心正式发布并施行《儿童抗肿瘤药物研发鼓励点计划（星光计划）》，旨在针对性解决儿童抗肿瘤药物研发难题，加速满足临床需求。

该政策的核心是落实国家药监局“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的要求。计划面向自愿申请在中国开发儿童肿瘤适应症的产品的申请人，不设名额限制，申请窗口期为发布之日起三年。企业需提交《星光计划项目申报表》和《儿童抗肿瘤药物研发实施架》申请加入。纳入计划后，CDE将通过I类沟通交流会议等形式，在产品研发早期即介入，就研发策略、研究设计、试验药物剂量、先进工具应用（如外推策略、建模模拟）、儿童剂型开发等关键技术难点提供“一企一策”的指导和反馈，并在研发全过程中保持紧密沟通。

CDE出台“星光计划”的直接动因是我国儿童肿瘤治疗领域存在“极大的未被满足的临床需求”。儿童肿瘤虽属少发或罕见疾病，但对社会和家庭危害巨大。与成人药物研发相比，儿童人群临床试验面临受试者招募困难、伦理顾虑多、剂量探索复杂、需开发适龄剂型等更多挑战，导致研发难度高、风险大、企业积极性不足，许多患儿被迫超说明书使用成人药物，安全性和有效性缺乏保障。

“星光计划”的推出为儿童抗肿瘤药物研发行业带来显著利好。首先，通过CDE的早期介入和全程指导，显著降低了企业在关键研发节点上的技术不确定性和监管风险，有助于优化研发路径，避免弯路。其次，“一企一策”的个性化支持能够更精准地解决不同药物在儿童人群中研发遇到的具体难题，提高研发效率。再者，计划明确鼓励应用先进研发工具和关注儿童专用剂型开发，有助于推动科学、高效的研发方法在儿童领域的应用，加速药物上市进程。最后，CDE对纳入计划的品种进行跟踪随访和密切沟通，为研发企业提供了持续的监管支持，最终目标是促进更多安全有效的儿童抗肿瘤药物“及早上市满足患者需求”。

对于有意开发儿童抗肿瘤药物的企业，基于“星光计划”精神和要求，建议积极评估管线产品，筛选出有潜力解决儿童肿瘤未满足需求的品种，主动把握三年窗口期提交申请。高度重视《儿童抗肿瘤药物研发实施架》的撰写，应基于现有研发数据和策略，真实、详尽、科学地阐述研发计划，特别是对尚未获得数据的部分，需清晰说明未来的研发计划或提供豁免依据。充分利用计划提供的沟通机制，在研发的关键阶段积极寻求CDE的针对性指导，实现“研审联动”。关注儿童用药特殊性，提前规划和投入儿童适宜剂型的研发。