CIO专家-山丹
前言
天下武功唯快不破,这句古语在当今的新药研发领域同样适用。在新药研发领域,时间就是生命。每天,全球有数以千计的患者在等待一种新药的问世,希望它能够治愈疾病、缓解痛苦。因此,新药研发必须迅速而高效。快速推进新药研发项目,缩短从药物发现到市场上市的时间,对于患者和医疗保健系统来说都具有巨大的意义。在竞争激烈的医药市场,新药的研发速度成为了决定成功的重要因素。快速研发意味着企业能够更早地将创新产品推向市场,获取首发优势并满足患者的迫切需求。除了快,还有什么方法吗?是否错过了FIC,就没有机会?
2013年,BCG的作者发表了一项对1990年至2010年新产品上市情况的回顾研究,发现虽然首次上市通常更具优势,但在治疗上表现最佳的“快速跟随者”(在2年内)仍然能够获得可观的价值(Nat. Rev. Drug Discov. 12, 419–420; 2013)。
自那时以来的十年间,生物制药领域发生了很大变化:机制类别竞争越来越激烈,治疗方式不断增加,还引入了新政策,包括加速批准途径、更强的市场准入控制和定价改革。在这种背景下,作者更新以前的分析以更好地了解上市时间、治疗优势和商业成功之间的关系是否已经发生的变化,以及这些变化对于企业如何定位新产品的启示。
分析方法
作者评估了在2010年后首次上市的29类新机制药物,共有104种产品。为了沿用以前的分析方法,选择了新颖、有竞争力和规模较大的类别。排除了存在异常市场动态导致竞争分析混乱的类别。每种产品评估使用三个指标:上市时间顺序,基于FDA首次批准日期;治疗优势,根据从1(最差)到3(最佳)的3级评分,比较疗效、安全性和用药方式;商业成功,基于历史数据和共识预测截至2028年的全球销售现值,并使用2021年作为现在的年份,对过去和未来销售使用10%的折扣率。
这十年发生了什么变化?
与前10年相比,第一个上市的产品商业表现更为出色,并且相对于第二个上市的产品优势更为明显。从这些数据可以看出,第二个上市的产品仅能捕获首个上市和最佳产品现值的38%。相比之下,治疗优势中位数得分的首个上市产品捕获了82%的现值,是第二个上市和BIC产品的两倍以上。即使是治疗优势得分最低的首个上市产品,也捕获了首个和最佳产品现值的54%,比以前的分析增加了14%。
然而,这项分析也表明,第三个及之后的上市的产品比过去捕获了更多的商业价值。例如,第三个上市的BIC比10年前多捕获了14%的价值。这些往往是非常有优势的产品,不仅占据了市场份额,还扩大了市场盘子。
市场动态的影响
肿瘤领域更偏向首次上市的产品。过去十年,肿瘤学领域的治疗选择大大增加。研究(图2a)显示,首次上市的肿瘤学产品在拥有至少中等治疗优势得分的情况下,与后继者相比具有显著优势。在这些类别中,首个产品受益于比后继者更长的引领时间(例如ibrutinib(Imbruvica;强生/AbbVie)比竞争对手早推出了近4年),或者通过时间证明了比快速跟随者更出色的治疗价值(例如pembrolizumab(Keytruda;默克)与nivolumab(Opdivo;百时美施贵宝)的比较)。
相比之下,在肿瘤学领域之外,后继者更有能力捕获商业价值(图2b),,特别是在病患往往需要进行多种治疗的疾病中,例如偏头痛、银屑病和其他炎症性疾病。在这些情况下,明确的产品差异化通常更为困难,一个药物不太可能主导市场,因此,推出这些类型药品的公司需要考虑除疗效和上市时间之外的其他潜在差异化因素,包括推广策略或获得优势准入的途径。
其他因素:
● 在涵盖多个适应症的类别中,首个上市的在治疗上具有竞争力或最佳效果的产品通常更成功,部分原因是通过更快地扩大适应症(图2c)。第二BIC只能获得首个BIC产品商业价值的20%——比第一个上市的BIC产品整体(图1)和肿瘤(图2a)的损失要大得多。
● 在获得突破疗法或孤儿药物认定的类别中,首个上市产品获得的平均商业价值超过了竞争者(首个上市获得了67%的价值,而第二个及之后上市的为33%)。例如,palbociclib(Ibrance;辉瑞)是HR+/HER2-乳腺癌的首个CDK4/6特异性抑制剂,这一重大进步使其在该类别中捕获了大部分商业价值,尽管后来推出的产品具有更优越的疗效。
● 首个和第二个上市的时间间隔在2年内的产品,只要后者具有显著的疗效改进或适应更大的患者群体,快速跟随者就有可能获胜。
后来者策略
后来者面临着实现商业成功的挑战。分析表明,这些产品可以通过以下一种或多种方式获取重要的商业价值:
● 在首个上市产品之后很短时间内推出具有最佳性能特点的产品配置:大多数第二个或后来推出的BIC产品至少在该类别内比其他竞争对手获得更多的价值,而这些产品通常在首个上市产品后的2年内推出。然而,有时后来者在疗效、安全性或用药方式方面具有非常显著的优势,以至于它们能够取代长期占据市场的现有产品。例如,对于治疗失眠的daridorexant(Quviviq;Idorsia),它的白天嗜睡副作用要低得多。
● 通过开发更有价值的适应症/子适应症来扩大市场:推出新适应症使得后来者能够成为该领域的首个上市产品。例如,第三个上市的SGLT2抑制剂empagliflozin(Jardiance)被证明即使在没有2型糖尿病的患者中,也能降低心力衰竭的风险。
● 使用新的治疗方式,比如CAR-T疗法brexucabtagene autoleucel(Tecartus;吉利德)能够取代急性淋巴细胞白血病的CD19 × CD3双特异性抗体blinatumomab(Blincyto;安进)。
● 后来者还可以通过创新的市场准入策略或者改进给药方式以提高疗效或提供更便捷的用药方式来增加市场竞争力。
战略影响
这项分析比10年之前的分析更加突显研发速度的重要性。这在肿瘤学领域尤为明显,也适用于覆盖多个适应症的类别、对标准治疗有重大改进的类别,以及其他产品可能在相近时间推出的类别。对于那些正在考虑如何进入已经建立的市场的公司来说,他们仍然有多种战略选择:
1.开发其他适应症。
2.建立有关键差异化特点的产品形象。
3.在可能的情况下,在首个上市产品推出后的两年内推出产品。
当然,这些计划的实施远比说起来容易,但了解这些情况对于在决定投资组合优先级、加快开发进度或者确定是否需要额外的商业投入时非常重要。
参考文献:
Nat Rev Drug Discov. 2023 Jul;22(7):531-532. doi:10.1038/d41573-023-00048-2.*本文转载自微信公众号 - - 新药研发沧海笑
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