山东对省政协十三届四次会议第13040552号《关于深化医保药品目录动态调整机制的建议》的答复

武玉强等委员：

《关于深化医保药品目录动态调整机制的建议》收悉，经商省卫生健康委、省药监局，现答复如下。

一、关于将药品说明书外适应症纳入医保支付范围

根据《基本医疗保险用药管理暂行办法》及《关于印发〈国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录〉以及〈商业健康保险创新药品目录〉（2025年）的通知》规定，只有诊断、治疗与病情相符，符合药品法定说明书适应症及医保限定支付范围的，医保基金予以支付。各地要严格执行国家新版药品目录，不得自行调整目录内药品品种、医保限定支付范围、甲乙分类等内容。2026年4月，国家医保局针对部分药品支付范围界定问题，印发《关于医保目录内部分药品支付范围论证结果的函》，对维持治疗、不同药品联用时说明书适应症不一致、实际联合用药或单药方案与说明书或医保支付范围不一致等共性问题进行解释，并对部分药品的具体支付范围进行明确。对实际联合用药或单药方案与说明书或医保支付范围不一致的，在符合说明书适应症及医保支付范围的相关诊断的前提下，国家医保局将针对具体情况组织专家按照“一事一议”的方式，形成统一意见后指导各地执行，我局将及时落实国家政策，保障参保人待遇享受。

二、关于督促药品生产企业及时更新说明书

根据《中华人民共和国药品管理法》《药品注册管理办法》等规定，已上市药品新增适应症或功能主治，需报国家药品监督管理局审批。近年来，国家药监局高度重视临床用药可及性问题，持续优化审评审批程序，推动真实世界证据在药品审评中的应用。2020年发布的《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则》，明确将“已上市药物的说明书变更”列为真实世界研究的重要应用场景，鼓励利用真实世界证据支持已上市药品的适应症拓展申报。同时，国家药品监督管理局通过优先审评审批、沟通交流等机制，加快对临床急需、具有明确循证医学证据的说明书变更申请的审评审批，持续提升临床用药可及性，更好满足临床诊疗需求。省药监局立足药品监管职责，主动加强与相关部门的沟通协作，健全协同工作机制，持续强化监管服务保障，切实保障群众用药安全可及。

一是督促药品上市许可持有人落实主体责任。根据《药品注册管理办法》规定，药品上市后，持有人应当持续开展药品安全性和有效性研究，根据有关数据及时备案或者提出修订说明书的补充申请。省药监局鼓励辖区内相关药品上市许可持有人主动跟踪药品上市后的临床使用情况，对确有循证医学证据支持的适应症，及时提出新增适应症的申请。

二是做好真实世界数据收集与应用相关工作。按照国家药品监督管理局部署，督促本辖区药品上市许可持有人持续开展上市后评价研究，及时收集真实世界数据。指导企业按照国家药品监督管理局技术指导原则要求，规范开展真实世界研究，提升研究数据的科学性、真实性和规范性。配合国家药品监督管理局开展药品上市后评价，及时上报辖区内药品临床使用相关数据和研究成果，为国家药品监督管理局基于真实世界证据修订说明书提供科学依据，助力更多符合条件的药品纳入医保药品目录。

三是强化药品上市后监管，规范药品临床使用管理。持续加强对已上市药品的常态化监管，密切关注药品临床使用中的安全性、有效性情况，及时排查化解药品使用风险。加强对药品使用环节的指导，推动临床合理用药，确保药品在临床应用中的规范性和安全性，夯实药品安全管理基础。

三、关于加强医疗机构内部管理

一是加强医疗机构药品说明书外适应症使用管理。医疗机构抓好药品说明书外适应症使用的内部管理，认真落实《医师法》等相关规定，压实医师药师责任，严格执行知情同意和书面记录制度，杜绝无依据、无审批用药。同时做好相关医疗文书的记录与管理，为制定相关医保支付政策提供技术支持。

二是加大新版医保药品目录和有关政策的宣传解读。医疗机构提高医务人员对医保目录限定支付范围、药品说明书适应症等支付政策的宣传培训力度，避免因政策理解偏差造成违规报销等问题，提升合理选用医保药品水平。

下一步，我们将进一步完善工作举措，加强与相关部门的协同配合，健全联动工作体系，积极回应社会关切和临床用药需求，更好保障人民群众用药需求。

山东省医疗保障局

2026年9月3日