2026 年 10 月，华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科团队在《自然·医学》发表体内 CAR-T 治疗复发/难治多发性骨髓瘤的延长随访研究，随访达 15 个月，并报告了载体相关急性炎症反应。本文以此研究为切口，看体内 CAR-T「去制造化」路线从概念验证走向确证性临床，以及它给合规带来的新课题。

一、开篇：一项 15 个月随访，把体内 CAR-T 推到聚光灯下

2026 年 10 月，华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科团队在《自然·医学》发表体内 BCMA CAR-T 治疗复发/难治多发性骨髓瘤的延长随访研究。研究采用体内方式直接将 CAR 基因递送至患者体内，由 T 细胞在人体内完成改造，无需传统单采、体外扩增与清淋化疗。随访达 15 个月；同时报告了载体相关急性炎症反应及干预措施。需明确：这是学术论文与早期临床随访数据，非监管批准、非产品上市；样本量小、随访尚早，结论待更大规模确证性临床验证。

二、赛道视角：体内 CAR-T 的「去制造化」，改的不只是流程

传统 CAR-T 是「为每位患者量身定制」的活细胞药：单采、基因改造、扩增、回输，周期以周计、成本高昂，且依赖个体化制造产能。体内 CAR-T 把流程压缩为一次标准输注——把 CAR 递送载体（慢病毒或脂质纳米颗粒）直接输进人体，让 T 细胞在体内自我改造。它让细胞治疗向「可库存、按需给药的通用型基因药」靠拢，改变可及性与成本结构。近期传奇生物 LB2501、茂行生物 MT027 先后获 FDA 临床许可，共同指向「省去个体化体外制造」趋势。

三、合规边界：去制造化不等于去 GMP，质量证据仍在原位

先把边界说清。其一，本素材为学术论文与早期临床随访数据，非监管批准、非产品上市，不渲染为获批或上市信号。其二，体内 CAR-T 看似「省掉制造」，实则把制造环节前置到递送载体与基因元件——载体生产、工艺与质控，仍需符合 GMP；质量重心从「细胞终产品」转向「载体加体内过程」。其三，非临床证据仍是法定前置：CDE 于 2026-10-08 发布的非临床 PK 指导原则把细胞治疗 PK 重新定义为「体内过程」、要求关注 GvHD；载体相关急性炎症反应与长期存续，正是非临床评价要回答的新问题。其四，仍须依 CDE《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则》按三要素自检，明确走药品注册还是 818 号令技术路径。

四、给企业的建议：把体内 CAR-T 的质量与合规底座，做在载体与工艺里