1 《 模型引导的创新药物剂量探索和优化技术指导原则 （征求意见稿）》起草说明 一、 起草 目的 创新药物 临床 研究阶段 剂量探索和优化 至关重要 。 模型 引导的 药物 研发（ MIDD ） 采用建模模拟形成补充证据， 可有 效 支持 剂量探索 和优化 ， 减少临床研究过程中的不确定性。 为指导进行科学合理的剂量探索和优化 ， 药品审评中心组织 起草了《 模型引导的创新药物剂量探索和优化技术指导原 则 》，形成征求意见稿 。 二、 起草过程 本指导原则的起草工作 由统计与临床药理学部牵头， 自 2023 年 12 月 底 启动 ， 核心工作组 经过前期 调研 准备 ，于 202 4 年 3月 召开 第一次专家研讨会 对关键技术 问题 达成共识 ， 并 在 此 基础上 形成指导原则初稿， 2024 年 6月召开 第二次专家 会 ，对指导原则初稿进行了修订完善。经中心内部各相关专 业征求意见 和 技术委员会审核 后 ，现 对外 征求意见 。 三、主要内容与说明 本指导原则 旨在 为 化学药品 和 生 物制品 在 确证性 临床 试验之前、探索性临床试验阶段 进行的 剂量 探索 与优化 提供 指导和建议，主要对 剂量 探索和优化的 基本原则、模型引导 的研究设计、建模与模拟、剂量合理性评估等 予以具体阐述。