以患者为中心的临床试验获益 -风险评估技术指导原 则 （征求意见稿）起草说明 一、起草目的 “以患者为中心 ”的药物研发是指以患者需求为出发点、 视患者为主动参与者 、 以临床价值为最终目的 ， 该理念已成 为当前药物研发的核心指导思想 。 为了指导以患者为中心的 临床试验的 获益风险评估 ，将患者需求纳入到药物的获益 - 风险评估体系中 ， 药品审评中心组织起草了 《 以患者为中心 的临床试验 获益 -风险评估 技术指导原则 》，旨在阐明患者体 验数据的定义 、 分类 ， 和基于患者体验数据进行获益 -风险评 估的适用范围 、 科学考量 、 与审评机构的沟通等 ， 为申办者 如何运用患者体验数据支持上市注册申请及全生命周期的 获益 -风险评估提供参考。 二 、起草过程 本指导原则由药审中心化药二部牵头立项 。 起草工作 自 2021 年 6 月末启动，进行了多方调研， 2022 年 3 月末形成 大纲， 5 月中形成前期初稿，在指导原则核心工作组内部定 期开会讨论 。 6 月 24 日召开第一次专家讨论会 ， 邀请了研究