Prime Medicine 体内 Prime Editor 疗法 PM647 拿到美国 FDA 的 IND 许可，用于干预 α‑1 抗胰蛋白酶缺乏症 AATD，标志体内基因编辑正式迈入临床阶段。该产品采用单次静脉输注，无需采集、体外改造细胞再回输，区别于传统 CAR‑T、iPSC 等离体 ex‑vivo 工艺，有望压缩治疗周期，摆脱对患者原代细胞质量的依赖。