CIO专家-山丹
第五届CMAC年会的主题是差异化价值,定制化策略。本文回答了关于这个主体的几个关键问题。
Q1.差异化临床价值策略为魂,我们在制定策略的时候最关键的成功要素有哪些?
我们在制定策略时,最重要的是要关注患者的未满足需求,从未满足需求中寻找差异化,以便获得最大的临床价值和商业化价值。
未满足需求包括疾病的严重程度,现有治疗的情况,以及患者人群。举例子说明,阿尔茨海默病,患者人群比较多,中国具有上千万患者,而且呈上升趋势,疾病是越来越严重的,给患者照料者和社会造成巨大的负担,目前的治疗很有限,只针对症状,不能治愈。所以,从这三方面来考虑,未满足需求都是非常大的。那么无论是卫材还是礼来,他们的针对beta淀粉样蛋白的单抗,都能显著改善患者认知和日常生活能力。另外,与SOC也有差异化,能显著改善疾病的进程。这是这个领域的一个重要的进展。
那么如果我们也想进入这个领域,如何差异化呢?考虑患者的需求,比如这些老年痴呆患者通常需要照料者,卫材和礼来的药物都是静脉给药的,给患者和照料者带来极大大不便。如果能够做成皮下给药,或者口服,减少患者和照料者去医院的次数,那么将给患者带来很大的便利性,有助商业化的成功。当然,如果针对新的机制,比如说Tau蛋白,是可以的,这是靶点创新或是Tau机制,能做出me better, 并与已有的药物互补,更好的改善患者的疾病,这也是差异化。
再举个例子,高血压,患者人群很多,中国有上亿人群,如果控制不好的话,疾病会很严重,会中风甚至死亡。现有治疗ABCD非常多。那么未满足需求在哪里?一方面就是难治性高血压,有的用了ABCD还降压不好的。另外一方面,就是依从性,口服每天一次,还是有不少患者是漏服药的,因漏服导致中风的人不少。所以,难治性高血压以及改善依从性目前就是高血压领域的未满足需求。
总结一下,也就是从未满足需求中寻找差异化,获得临床价值以及商业化价值。
Q2.差异化临床价值是目标,但真实世界中很多领域出现了内卷。如何站在产品全生命周期角度看待产品开发成功?
回答3个哲学问题,我是谁?我想到哪里去?我怎么去?
我是谁,也就是分析公司的核心优势是什么?从价值链来看,是研发强,还是营销强,还是生产强?从疾病领域来看,在什么疾病领域强, 是肿瘤还是非肿瘤?如果是非肿瘤,那么在什么细分的治疗领域更强?心血管代谢,还是呼吸免疫,还是神经系统方面?了解自己优势之后,策略的制定上就需要充分发挥自己的优势,把资源放到最有价值方面上去。
我想到哪里去?这是目标的问题,需要根据自己的资源、核心优势、监管政策以及行业趋势制定目标。比如10年内要成为全球一流的公司,或者5年内成为国内前5的小核酸公司等等。
确定好目标之后,就需要回答HOW的问题,如何达成目标?在portfolio management层面,在疾病领域层面,在分子层面都需关注未满足的需求,进行优先排序,把最大的资源放到临床价值最大,投资回报率最大的分子上去。如果考虑扩展领域,那么最好跟现有的asset协同。比如,你在糖尿病领域较强,如果要拓展到眼科,可以考虑糖尿病视网膜病变。如果想扩展到神经领域,可以考虑糖尿病周围神经病变。从分子层面,需要有差异化,设定好TPP/CDP, 做好go/no go的决策,争取获得加速路径, 另外就是用强大的执行力,把战略落地。举个例子说,策略层面,我们根据自己的优势选择了进入一个赛道或一个领域。但是这时候竞品在国内研发比我们快。但是我们的分子有差异化,比如说比竞品的疗效更好,能弥补满足患者未满足需求。另外,考虑到我们的临床开发速度在行业内领先,我们的销售也很强,那么我们就敢于卷,而且能卷出来,还能卷成best in class。
总结一下,应对内卷,就是要抓住并发挥核心优势,确定好长期和短期目标,关注患者的未满足需求,寻找差异化,在PPM,疾病领域,分子层面进行优先排序,设定好TPP/CDP, 做好go/no go的决策,争取获得加速路径。最后,用强大的执行力,把战略落地,实现临床价值及投资回报最大化。
Q3.在第二个问题的基础上,因为人口以及患者的绝对人数多,中国医院和医生有大量的临床实践经验,更了解患者需求,这一点和很多其他国家不同。请问在“以患者为中心,以临床价值为导向”的大环境下,如何才能最大化这一点在“差异化临床价值”中的价值?
药物研发需要以患者为中心,从患者中来,到患者中去。患者关注疾病的严重程度,关注现有治疗的数量、可及行以及价格,还关注等待治疗的时间。
当病人来求医问药的时候,我们要了解这个疾病,了解它的致病特征并生理过程,这样我们才针对性的给予有效的治疗。但是有效的治疗存在这样一个问题,它有效性可能是不同的,有一些短期的疾病,比如发热,它是一过性的,我们可能通过退热就好了,但肿瘤风湿关节炎,红斑狼疮等等很多的疾病,对于这些疾病,我们现有的治疗手段有的是治疗不佳,有的即便是现在得到了有效治疗,可能会出现耐药,还有的呢,虽然疗效还不错,但是安全性有问题,病人不能长期的坚持耐受。
所以以患者为中心,通过我们医学研究对疾病的了解,了解疾病的机制,耐药的机制,了解未满足需求,并针对这个过程中进行有针对性的研发,获得差异化,使临床价值最大化。
Q4.技术手段在临床开发中的应用也是差异化开发的一个部分。前两年COVID的流行也让我们看到了技术手段在临床开发中运用的必要性。请问各位老师对于技术手段在临床开发中运用的看法(e.g.远程监查,DCT)。
宁光院士在今年诺和的NNDU会议上分享了他跟ChatGPT的对话,他说,ChatGPT可以更好的服务于医生,而不是取代医生。他还说到,ChatGPT等人工智能,为医疗行业带来新的希望。
ChatGPT这样的人工智能,能够辅助数据分析和预测,设计药物,设计临床试验,辅助患者的诊断。大家可能会问,AI都能做这些事情了,还需要我们做什么?AI是辅助,但不能取代人类。我们可以把AI当成一个工具,这个工具会给我们输入很多有用的信息,当然也会有无用的信息。我们需要批判性的看待,取其精华去其糟粕。
目前AI的发展还处在初期阶段,随着技术的发展,AI在临床开发上的用途会更广更深入。我们需要顺应趋势,通过AI提高我们的工作效率。工作效率高,这也是一个差异化的优势,一方面研发进展更快,一方面也可以降低cost of goods.
*本文转载自微信公众号 - - 新药研发沧海笑
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