一、概述 （一）背景 “以患者为中心”的药物研发是指基于患者角度开展的药 物开发、设计、实施和决策的过程，旨在高效研发更符合患 者需求的有临床价值的药物。 患者是对疾病状态和药物治疗的直接感受者和体验者。 在药物研发和决策的全过程中，应将患者视为主动参与者， 将其对疾病和相关治疗的经验、观点、需求和偏好等患者体 验数据（Patient Experience Data, PED），作为药物研发设计、 实施的关键考虑要素，并纳入获益-风险评估体系，为符合患 者需求的有价值的药物研发和上市提供科学证据。 药物研发的全过程应充分考虑患者需求，以患者为中心 的药物临床试验设计、试验实施和获益-风险评估三项技术指 导原则，将分别从药物研发、实施和评价的不同阶段，系统 阐述如何在研发早期即充分考量患者需求，纳入患者体验数 据进行临床试验设计；如何在确保科学可靠、受试者安全和 隐私等前提下，优化患者参与临床试验的体验；以及如何从 患者视角充分权衡药物的临床获益和风险，并作出科学决策。